Alzheimer: FDA concede aprovação acelerada para medicamento

A agência reguladora de medicamentos e alimentos nos Estados Unidos, (FDA, na tradução para  U.S. Food and Drug Administration), concedeu uma aprovação acelerada para um novo medicamento no tratamento da doença de Alzheimer. O Leqembi (lecanemab-irmb) visa a fisiopatologia fundamental da doença.

O Alzheimer é um distúrbio cerebral irreversível e progressivo que destrói lentamente a memória e as habilidades de pensamento e, eventualmente, a capacidade de realizar tarefas simples.

 

Embora as causas específicas da doença não sejam totalmente conhecidas, ela é caracterizada por alterações no cérebro – incluindo placas beta-amilóides e emaranhados neurofibrilares, ou tau – que resultam na perda de neurônios e suas conexões. Essas mudanças afetam a capacidade de uma pessoa de lembrar e pensar.

 

No Brasil, cerca de 1,2 milhão de pessoas vivem com alguma forma de demência e 100 mil novos casos são diagnosticados por ano, de acordo com o Ministério da Saúde. Em todo o mundo, o número chega a 50 milhões de pessoas.

Este é o segundo medicamento em aprovação acelerada de uma nova categoria para o Alzheimer. De acordo com Billy Dunn, diretor do Escritório de Neurociência do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, o Leqembi é um avanço no tratamento.

“A doença de Alzheimer incapacita imensamente a vida daqueles que a sofrem e têm efeitos devastadores sobre seus entes queridos. Esta opção de tratamento é a terapia mais recente para atingir e afetar o processo subjacente da doença de Alzheimer, em vez de tratar apenas os sintomas da doença”, ressalta.

 

O Leqembi foi aprovado usando o caminho de Aprovação Acelerada, segundo o qual o FDA pode aprovar medicamentos para condições graves em que há uma necessidade médica não atendida e o medicamento demonstrou ter um efeito em um desfecho substituto com probabilidade razoável de prever um benefício clínico para os pacientes.

 

Os resultados de um ensaio clínico randomizado e controlado de Fase 3 para confirmar o benefício clínico do medicamento foram relatados recentemente e a agência espera receber os dados em breve.

Os pesquisadores avaliaram a eficácia do Leqembi em um estudo duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, para encontrar a dose de 856 pacientes com doença de Alzheimer. O tratamento foi iniciado em pacientes com comprometimento cognitivo leve ou estágio de demência leve da doença e presença confirmada de patologia beta-amilóide. 

 

Os pacientes que receberam o tratamento tiveram redução significativa dependente da dose e do tempo da placa beta amilóide, com alguns recebendo a dose aprovada de lecanemab, 10 miligramas/quilograma a cada duas semanas.

 

Desse modo, tiveram uma redução estatisticamente significativa na placa amilóide cerebral desde o início até a semana 79 em comparação para o braço placebo, que não teve redução da placa beta-amilóide. 

Esses resultados suportam a aprovação acelerada do Leqembi, que se baseia na redução observada da placa beta amilóide, um marcador da doença de Alzheimer.

 

Ela foi quantificada usando tomografia por emissão de pósitrons (PET) para estimar os níveis cerebrais de placa beta amilóide em um composto de regiões cerebrais que se espera serem amplamente afetadas pela patologia da doença de Alzheimer em comparação com uma região cerebral que se espera ser poupada de tal patologia.

 

As informações de prescrição para Leqembi incluem um aviso para anormalidades de imagem relacionadas à amilóide (ARIA), que são conhecidas por ocorrer com anticorpos desta classe. ARIA geralmente não apresenta sintomas, embora eventos graves e com risco de vida raramente possam ocorrer. 

ARIA mais comumente se apresenta como inchaço temporário em áreas do cérebro que geralmente desaparece com o tempo e pode ser acompanhado por pequenos pontos de sangramento dentro ou na superfície do cérebro, embora algumas pessoas possam ter sintomas como dor de cabeça, confusão, tontura, visão alterações, náuseas e convulsões.

Outro alerta para Leqembi é para o risco de reações relacionadas à infusão, com sintomas como sintomas gripais, náuseas, vômitos e alterações na pressão arterial. Os efeitos colaterais mais comuns foram reações relacionadas à infusão, dor de cabeça e ARIA.

 

Conforme especificado na bula, Leqembi é indicado para o tratamento da doença de Alzheimer. A bula afirma que o tratamento deve ser iniciado em pacientes com comprometimento cognitivo leve ou estágio leve de demência da doença, população na qual o tratamento foi estudado em ensaios clínicos. 

A rotulagem também afirma que não há dados de segurança ou eficácia sobre o início do tratamento em estágios anteriores ou posteriores da doença do que os estudados.