Doença rara no Brasil ganha tratamento que dispensa idas ao hospital

A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a capacidade de coagulação do sangue, dificultando a interrupção de hemorragias. O sangramento recorrente, especialmente em articulações como os joelhos, pode levar a complicações importantes, como dor intensa, dificuldade de movimentos e necessidade de colocação de próteses.

Fique por dentro das notícias que importam para você!

SIGA O ESTADO DE MINAS NO SIGA O EM NO

A condição pode se manifestar como hemofilia A, caracterizada pela deficiência do fator de coagulação VIII, ou como hemofilia B, a forma mais rara da doença que está associada à falta do fator IX. No Brasil, cerca de 14 mil pessoas vivem com a condição, o que coloca o país entre as quatro maiores populações de pacientes com hemofilia no mundo.

• Anvisa aprova tratamento para evitar sangramentos em hemofílicos
• 6 mitos e o que é verdade sobre a hemofilia

Apesar desse cenário, o conhecimento da população sobre a doença ainda é limitado. Dados da pesquisa “Percepções sobre Hemofilia”, realizada pela Ipsos-Ipec, apontam que 52% das pessoas conhecem a condição e reconhecem que se trata de uma doença genética que afeta a coagulação do sangue. No entanto, ainda há lacunas importantes, pois cerca de 60% dos entrevistados não sabem da existência de diferentes tipos de hemofilia. Além disso, 51% desconhecem como é realizado o tratamento da doença.

Esse estudo quantitativo, realizado entre os dias 2 e 16 de março de 2026 pela Ipsos-Ipec, teve como objetivo identificar o conhecimento e percepções sobre a hemofilia. Foram ouvidos internautas de 18 anos ou mais, pertencentes às classes ABC e moradores de São Paulo (Capital) e regiões metropolitanas de Belém, Porto Alegre, Recife, Rio de Janeiro e Distrito Federal. A amostra é representativa dos internautas das áreas de interesse, considerando a população adulta. Ao todo, foram realizadas 1.740 entrevistas, com margem de erro de 2 pontos percentuais, para mais ou para menos, sobre os resultados encontrados no total da amostra.

O medicamento Marstacimabe, desenvolvido pela Pfizer, tem o potencial de contribuir para um controle mais eficiente da doença, com menor taxa de sangramento anual, e, ao dispensar a necessidade de infusões intravenosas frequentes - que hoje fazem parte da rotina de muitos pacientes - pode melhorar a adesão ao tratamento profilático, com melhores resultados.

Diferentemente do tratamento convencional, que se baseia na reposição do fator de coagulação ausente e exige administração intravenosa e acompanhamento constante, o Marstacimabe é um anticorpo monoclonal que atua por meio da inibição do ‘Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI)’, proteína que naturalmente impede o processo de coagulação.

Administrado por via subcutânea apenas uma vez por semana, o paciente pode ter maior previsibilidade no controle dos sangramentos, contribuindo para uma rotina com menos intervenções relacionadas à hemofilia. 

“O tratamento da hemofilia avançou de forma significativa nas últimas décadas, mas muitos pacientes ainda enfrentam desafios para manter a doença sob controle, especialmente aqueles que precisam receber infusões frequentes, várias vezes por semana. A possibilidade de um medicamento como esse alcançar um número maior de pessoas por meio do SUS representa um passo importante para ampliar o acesso a terapias inovadoras e pode contribuir para uma rotina com menos intervenções, reduzindo a preocupação constante com episódios de sangramento e suas possíveis complicações ao longo da vida”, afirma Adriana Ribeiro, diretora médica da Pfizer Brasil.

Na prática, muitos desses pacientes precisam se deslocar com frequência até hemocentros para receber infusões ou retirar medicamentos, o que pode representar um desafio para as famílias. De acordo com pesquisa da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia (Abraphem), realizada em 2025, o tempo médio de deslocamento até um centro de tratamento é de 1h42, com distância média de 85 km, causando dificuldade na continuidade do cuidado.

O estudo também mostra obstáculos relacionados à administração intravenosa do tratamento: entre famílias de pacientes na primeira infância, 67% apontaram o acesso venoso como o principal desafio, e 26% dos cuidadores de crianças de 0 a 6 anos relataram perda de medicamento devido à dificuldade de acesso venoso.

O estudo ainda indica que prática esportiva e vida social podem ser significativamente impactadas, gerando sobrecarga física e psicológica para as famílias, especialmente nos primeiros anos de vida. Diante desse contexto, 82% dos cuidadores de pacientes menores de 18 anos afirmaram desejar tratamentos menos invasivos. Entre as dificuldades de adesão mais citadas estão o medo de agulhas e a alta frequência de infusões intravenosas, fatores que ajudam a explicar o interesse por alternativas terapêuticas que possam melhorar a rotina de tratamento e a qualidade de vida.

Além dos desafios relacionados ao acesso e à administração do tratamento, os dados do mesmo estudo evidenciam o impacto significativo da hemofilia na saúde articular. Cerca de 70% dos adultos e 50% dos adolescentes apresentaram sete ou mais episódios de hemartrose no último ano. Entre os adultos, aproximadamente 80% já convivem com artropatia hemofílica, e 30% passaram por procedimentos ou cirurgias articulares. Esse impacto é ainda mais evidente nas faixas etárias mais avançadas: entre os pacientes com mais de 45 anos, 29% utilizam prótese articular.

Siga nosso canal no WhatsApp e receba notícias relevantes para o seu dia

Sobre o estudo

A aprovação do medicamento foi baseada nos resultados dos estudos realizados durante seu programa de desenvolvimento clínico, que demonstraram o perfil de eficácia e segurança do tratamento4. No estudo de fase 3 BASIS, envolvendo adultos e adolescentes com hemofilia A e B, o tratamento profilático promoveu uma diminuição de 92% na taxa anual de sangramentos (na comparação com o tratamento sob demanda, após sangramentos). Além disso, em relação aos pacientes que receberam profilaxia realizada com os fatores de coagulação, o novo medicamento alcançou uma redução de 35% nos sangramentos tratados. A droga também foi aprovada nos Estados Unidos, Europa e Japão no final de 2024.