Pesquisadores usaram edição de genes para reverter os sintomas em cães afetados por distrofia muscular de Duchenne (DMD) - uma doença que causa fraqueza muscular e pode encurtar a vida, que afeta um em cada 5.000 bebês do sexo masculino.
Os sintomas nos cães permaneceram controlados dois anos depois deles receberem uma única injeção, segundo um estudo publicado na terça-feira na revista científica Nature Communications.
O tratamento bem-sucedido de um grande mamífero é um passo crucial para encontrar um tratamento para pacientes humanos com DMD.
Os resultados, disse a equipe, estavam "preparando o caminho para ensaios clínicos em humanos".
A distrofia muscular de Duchenne é causada por mutações genéticas que interferem na produção de distrofina, uma proteína necessária para músculos saudáveis.
A equipe internacional desenvolveu um novo tipo de terapia de transferência de genes para restaurar a expressão da distrofina em cães afetados pela doença.
Eles injetaram nos cães "microdistrofina" - uma versão comprimida do gene da distrofina, que é um dos maiores do corpo humano, com 2,3 milhões de pares de bases de "letras" codificadas.
Dado seu tamanho, foi impossível encaixar o gene da distrofina em um vírus esvaziado, que é usado para administrar genes modificados aos pacientes.
Os cães que receberam o tratamento mostraram "restauração significativa da função muscular com uma estabilização dos sintomas clínicos por mais de dois anos após a injeção", disseram os pesquisadores em comunicado.
Os meninos afetados pela distrofia muscular de Duchenne desenvolvem fraqueza muscular em seu primeiro ano de vida e, em geral, ficam dependentes da cadeira de rodas antes dos 15 anos de idade.
Em seguida aparecem problemas respiratórios e cardíacos, e os pacientes raramente sobrevivem após os 50 anos de idade.