EUA aprovam primeira terapia genética para forma rara de perda auditiva
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As autoridades de saúde dos Estados Unidos autorizaram uma terapia genética pioneira para tratar uma forma rara de perda auditiva hereditária.
Entre duas e três de cada 1.000 crianças nos Estados Unidos nascem com deficiência auditiva. Especialistas calculam que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce são causados por mutações genéticas.
Desenvolvido pela empresa de biotecnologia americana Regeneron, o tratamento conhecido como Otarmeni é direcionado a uma forma pouco frequente de perda auditiva que afeta quase 50 recém-nascidos a cada ano nos Estados Unidos.
O medicamento estará disponível para crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda causada por determinadas mutações no gene OTOF, que codifica uma proteína fundamental para transmitir sinais auditivos do ouvido interno até o cérebro.
Apesar do custo elevado do tratamento, particularmente nos Estados Unidos, onde pode custar vários milhões de dólares por paciente, a Regeneron afirmou que pretende oferecer o tratamento de maneira gratuita a pacientes americanos elegíveis.
Administrado com uma única injeção no ouvido por um cirurgião, o tratamento foi aclamado como revolucionário por pais de crianças afetadas.
"É absolutamente incrível", afirmou, emocionada, Sierra Smith, a jovem mãe de Travis, um bebê que recebeu o tratamento.
Depois da "cirurgia incrível, ele consegue ouvir música, e adora, adora dançar e adora os instrumentos", disse Smith durante um evento na Casa Branca para celebrar um acordo entre a farmacêutica e o governo sobre o preço de outros tratamentos.
No ensaio clínico, em que foram avaliados 20 pacientes pediátricos com idades entre 10 meses e 16 anos, pelo menos 80% apresentaram melhora significativa da audição em poucos meses.
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