Um tratamento de precisão do câncer que alveja mutações genéticas raras que existem em cerca de 5.000 pessoas nos Estados Unidos, em vez da localização do tumor no corpo, mostrou sucesso em três quartos dos pacientes, disseram pesquisadores nesta quarta-feira.
O medicamento, chamado larotrectinib, é feito pela Loxo Oncology de Stamford, Connecticut, e recebeu a designação de terapia inovadora pela agência de alimentos e medicamentos do EUA (FDA) em 2016.
Tomado por via oral uma ou duas vezes por dia, o medicamento interfere no crescimento do câncer causado por um defeito genético adquirido, conhecido como fusões da quinase do receptor da tropomiosina (TRK).
"Esta é realmente uma bala mágica para nossos pacientes com câncer TRK-positivo", disse o coautor Leo Mascarenhas, do Children's Hospital Los Angeles.
Os bebês, crianças, adolescentes e adultos com uma variedade de cânceres - entre eles os de glândulas salivares, fibrossarcoma infantil, tireoide, cólon, pulmão, gastrointestinal e melanoma - foram incluídos no estudo, publicado na revista New England Journal of Medicine.
Os 55 pacientes tinham entre quatro meses e 76 anos e entraram no ensaio de 2015 a 2017. Eles sofriam com cânceres localmente avançados ou que tinham se espalhado para outras partes do corpo.
Três quartos dos pacientes no estudo responderam à terapia, em geral dois meses após o início.
"Um total de 13% dos pacientes (sete pacientes) tiveram uma resposta completa, 62% (34) tiveram uma resposta parcial", afirma o estudo.
Outros 13% (sete) apresentaram uma doença estável, enquanto 9% (cinco) tiveram uma doença progressiva e 4% (2) não puderam ser avaliados porque suas condições se deterioraram ou porque se retiraram do estudo.
"Nenhum paciente interrompeu o tratamento devido a efeitos colaterais relacionados à droga", afirmou o estudo.
Uma análise inicial do ensaio foi divulgada em uma grande conferência de câncer dos EUA em junho de 2017.
Se o larotrectinib obtiver aprovação para um uso mais amplo, poderá tratar milhares de pacientes com essas formas de câncer em todo o mundo.
Os pesquisadores não sabem exatamente quantas pessoas podem ser ajudadas pelo tratamento em nível mundial, uma vez que as práticas atuais de exames geralmente não avaliam essa falha genética em particular.
As fusões TRK são encontradas em uma variedade de tipos de câncer, mas tendem a ser raras em cânceres comuns, ocorrendo em entre 0,2% e 3% dos casos.
"Nesta série de estudos, o larotrectinib teve uma atividade antitumoral rápida, potente e duradoura em crianças e adultos que apresentaram tumores sólidos com fusões TRK, independentemente da idade do paciente, do tecido tumoral e do estado de fusão", disse um dos autores principais do estudo, David Hong, da Universidade do Texas.