A Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) anunciou hoje resultados totais positivos de um estudo clínico que avaliou a eficácia e a segurança do AltemiaTM, uma formulação de dosagem oral de gelatina mole para pacientes pediátricos entre 5 e 17 anos de idade com doença falciforme (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360).
A doença falciforme é caracterizada por um desequilíbrio de certos ácidos graxos em membranas plasmáticas resultando em um aumento da adesão das células do sangue, inflamação crônica, maior atividade de coagulação e hemólise dos glóbulos vermelhos, todos esses fatores que levam a episódios de dor, CVOs e lesões nos órgãos. Com base em pesquisa, a SPCI desenvolveu o Altemia?, uma combinação de lipídios específicos formulados com a plataforma Advanced Lipid Technologies® proprietária da empresa (ALT®), para restaurar o equilíbrio apropriado das membranas plasmáticas afetadas pela doença.
O objetivo principal foi a medição da mudança da avaliação inicial comparada com o placebo na concentração de ácidos graxos nas membranas plasmáticas. O significado estatístico foi obtido em quatro semanas em pacientes tratados com AltemiaTM.
Melhorias estatisticamente significativas em marcadores de coagulação (D-dímero), inflamação (proteína C-reativa) e adesão (E-selectina), elementos essenciais associados a manifestações clínicas da doença falciforme, foram encontradas depois de oito semanas de tratamento. Uma redução clinicamente significativa de CVO foi também observada. Não foram informados eventos adversos sérios (EASs) relacionados ao tratamento.
94% dos sujeitos completaram o estudo e a maioria escolheu participar da fase de estudo de extensão aberto, que continuará monitorando a segurança e a eficácia da droga.
"Um tratamento seguro e eficaz da doença falciforme tem sido enganoso há décadas. Os resultados desse estudo clínico multicêntrico controlado randomizado duplo cego bem sucedido pode levar a um novo tratamento que seja seguro e eficaz para os pacientes de todo o mundo que sofrem com essa doença devastadora" , disse o Dr. Frederick D. Sancilio, presidente e diretor executivo da SPCI.
"Um tratamento seguro e bem tolerado, apresentado como uma pequena cápsula mole de gelatina, administrada uma vez por dia, será um importante avanço no tratamento da doença falciforme. O perfil de segurança e eficácia clínica do AltemiaTM claramente garante novos avanços do programa", disse Adrian L. Rabinowicz, médico, diretor médico da SPCI.
Uma análise adicional dos dados está em andamento, e a SPCI planeja apresentar dados detalhados desse estudo em periódicos analisados por colegas e nas próximas conferências científicas. A empresa planeja se reunir com a U.S. Food and Drug Administration (FDA) e com a European Medicines Agency (EMA) para tratar das próximas fases do AltemiaTM.
Sobre a doença falciforme
Doença falciforme é um grupo de deficiências genéticas que resultam em hemoglobina anormal (HbS) e uma depleção de certos lipídios nas paredes das células do sangue. Essas anomalias criam uma condição inflamatória e um aumento da tendência para adesão das hemácias com os leucócitos, resultando em oclusões episódicas dos vasos sanguíneos, lesão por reperfusão e dores lancinantes. Em última instância, muitas crianças desenvolvem lesões dos órgãos e derrame. Há aproximadamente 100.000 casos de doença falciforme nos Estados Unidos e as opções de tratamento são limitadas. O custo da assistência para esse grupo pode ultrapassar US$ 5 bilhões.
Sobre o Altemia?
Altemia? é nosso candidato a produto proprietário que está sendo desenvolvido para o tratamento da doença falciforme. Altemia? consiste de uma mistura complexa de lipídios formulados com o uso de Advanced Lipid Technologies® (ALT®) especificamente visando o tratamento da doença. A droga é encapsulada em uma pequena cápsula mole de gelatina para ser tomada uma vez por dia, para reduzir os episódios de CVO, anemia, lesões dos órgãos e outras complicações da doença nos pacientes da doença falciforme.
O HbS destrói lipídios específicos, criando uma cascata que resulta em episódios de CVO. Altemia? foi projetado para reconstituir esses lipídios e impedir o início do efeito cascata.
Com base em pesquisa desenvolvida pela Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) e outras, os lipídios específicos contidos no Altemia?, podem restaurar o equilíbrio e a fluidez das hemácias e de outras células afetadas pela doença. Acreditamos que o Altemia? vai tratar da doença falciforme reduzindo a adesão das hemácias, a inflamação crônica e a hemólise das hemácias, fatores de levam à redução dos episódios de dor, os CVOs e as lesões dos órgãos. Com base na formulação e no mecanismo de ação, acreditamos que o Altemia? está bem posicionado para uma pequena dose terapêutica de alguns lipídios diretamente na membrana das hemácias dos pacientes da doença falciforme. A combinação da tecnologia de aplicação da droga ALT®e lipídios altamente purificados pode reduzir os CVOs significativamente. Acreditamos também que o Altemia? tem potencial para tratar dos sintomas inflamatórios da doença falciforme e ajudar na redução dos eventos da doença falciforme em geral. Reduzindo os danos, o Altemia? pode conseguir reduzir os eventos de crises e mortalidade relacionados com a doença falciforme.
Sobre a Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.
Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI) é uma empresa de produtos farmacêuticos especiais, inteiramente integrada, concentrada no desenvolvimento, manufatura e comercialização de produtos farmacêuticos, incluindo aqueles baseados na nossa plataforma proprietária Advanced Lipid Technologies® (ALT®). A SPCI está buscando tratamentos para a doença falciforme, a síndrome do intestino curto e a hipertrigliceridemia. Utilizamos nossa unidade em conformidade com cGMP para desenvolver e fabricar nossos produtos. Nossa plataforma ALT® foi projetada para aumentar a biodisponibilidade, reduzir o efeito alimentar e melhorar a eficácia dos lipídios e dos ingredientes farmacêuticos ativos lipofílicos (active pharmaceutical ingredients, APIs). Os lipídios são moléculas hidrofóbicas ou anfipáticas, incluindo ácidos graxos, esteroides (incluindo hormônios) e vitaminas lipossolúveis (como as vitaminas A, D, E e K). Nosso modelo de negócios é aplicar nossa plataforma ALT® para APIs de lipídios ou lipofílicas para criar candidatos a produto exclusivos que tratem das doenças e transtornos resultantes de desequilíbrio dos lipídios no corpo. Além do nosso foco principal no desenvolvimento dos nossos produtos proprietários usando a plataforma ALT®, utilizamos e licenciamos os direitos da nossa plataforma ALT® e outras tecnologias para terceiros, fornecendo serviços de desenvolvimento e subsequente encapsulamento de gelatina mole. Informações adicionais estão disponíveis em www.sancilio.com.
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Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. Marc Wolff, 561-847-2302 vice-presidente executivo e diretor financeiro
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