Já imaginaram a dor de um casal normal, que tem um filho de parto normal e que com o correr dos anos vê o filho com o desenvolvimento físico comprometido? Até onde dá para acreditar, um medicamento novo acaba de ser criado para combater o problema.
Está sendo divulgado que a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos acaba de aprovar o preço do medicamento Voxzogo (vosoritida), usado na terapia para o tratamento de crianças a partir de 2 anos com acondroplasia, uma doença rara, e a causa mais comum de nanismo desproporcional.
O uso do medicamento tem como principal resultado o aumento da velocidade de crescimento anual, que pode ser comparada à de crianças sem acondroplasia e contribui para melhorar outros sintomas dessa condição.
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A acondroplasia é uma condição grave, progressiva e permanente que pode causar complicações multissistêmicas que, em alguns casos, requerem intervenção cirúrgica e acompanhamento de múltiplos problemas de saúde
Até hoje, não havia tratamento medicamentoso para a condição. “A aprovação desta terapia representa nova esperança para esses pacientes que estão desassistidos e negligenciados, sem acesso a nenhuma opção de tratamento medicamentoso específico para acondroplasia”, explica o geneticista e pediatra Juan Llerena Junior, coordenador do Departamento de Genética Médica do Instituto Fernandes Figueira (Fiocruz).
Até hoje, não havia tratamento medicamentoso para a condição. “A aprovação desta terapia representa nova esperança para esses pacientes que estão desassistidos e negligenciados, sem acesso a nenhuma opção de tratamento medicamentoso específico para acondroplasia”, explica o geneticista e pediatra Juan Llerena Junior, coordenador do Departamento de Genética Médica do Instituto Fernandes Figueira (Fiocruz).
Este momento representa um marco importante para a comunidade de acondroplasia no Brasil. “Pela primeira vez, profissionais de saúde podem oferecer uma opção de tratamento terapêutico desenvolvido especialmente para crianças e famílias afetadas pela acondroplasia”, comenta Kênia Rio, presidente da Associação Nanismo Brasil (Annabra).
A aprovação pelas autoridades regulatórias europeia (EMA), americana (FDA) e brasileira (Anvisa) foi baseada nos resultados de um estudo global de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avaliou a eficácia e segurança do Voxzogo. O estudo de Fase 3 envolveu 121 crianças entre 5 e 14,9 anos com acondroplasia.
Os pacientes com acondroplasia apresentam, além da baixa estatura, sintomas como tronco e membros desproporcionais, deformidades na coluna, atraso no desenvolvimento motor, dificuldades respiratórias e têm uma redução de 10 anos na expectativa de vida global. Portanto, é de suma importância um acompanhamento multidisciplinar e o acesso a uma terapia capaz de aumentar a velocidade de crescimento dos ossos.
“Estamos muito felizes em poder oferecer uma nova abordagem de tratamento para esta condição, que realmente tem o potencial de melhorar a qualidade de vida e independência dessas pessoas. Os dados dos estudos clínicos já publicados demonstram a eficácia de vosoritida para crianças a partir de 2 anos de idade com acondroplasia.Como para qualquer outra terapia inovadora, precisamos estabelecer os riscos de eventos adversos e, no caso da vosoritida, eles foram leves e transitórios em sua maioria, não levando a nenhuma descontinuidade de tratamento durante o estudo clínico. O evento adverso mais comum reportado foram reações leves e transitórias no local da injeção”, completa Eduardo Franco, diretor sênior de relações médicas para a América Latina da BioMarin Farmacêutica.
Com a aprovação regulatória da Anvisa e inclusão do medicamento na lista de preços da CMED, Voxzogo agora está disponível para comercialização no país. Ainda não há previsão de disponibilidade no SUS ou planos de saúde, mas existem expectativas para a futura incorporação no SUS por meio da submissão e análise pela Comissão Nacional de Tecnologias de Sistema Único de Saúde (Conitec).
A acondroplasia é a causa mais comum de nanismo desproporcional e acontece por um desenvolvimento anormal dos ossos devido a mutações no gene FGFR3 (receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos).
Em razão dessa alteração genética, os pacientes podem apresentar o sinal mais visível, que é a baixa estatura desproporcional, com pernas e braços mais curtos que o tronco. A condição é grave, progressiva e pode causar diversas complicações multissistêmicas que, em muitos casos, requerem intervenções cirúrgicas.
Em razão dessa alteração genética, os pacientes podem apresentar o sinal mais visível, que é a baixa estatura desproporcional, com pernas e braços mais curtos que o tronco. A condição é grave, progressiva e pode causar diversas complicações multissistêmicas que, em muitos casos, requerem intervenções cirúrgicas.
No mundo, estima-se que cerca de 1 a cada 25 mil nascidos vivos sejam acometidos pela condição. Os pacientes devem ser acompanhados por uma equipe médica multidisciplinar constituída de diferentes especialidades.